Cellule cordone ombelicale per curare malattie genetiche

Il sangue del cordone ombelicale (fonte inestimabile di cellule staminali) donato al momento del parto è stato usato con successo per guarire 44 bambini con diverse e rare malattie genetiche, tra cui talassemia, anemia a cellule falciformi, sindrome di Hunter, malattia di Krabbe, leucodistrofie come la leucodistrofia metacromatica.

Lo rivela uno studio condotto tra Università e ospedale pediatrico di Pittsburgh e pubblicato sulla rivista Blood Advances; il più ampio trial clinico mai condotto su queste malattie (in buona parte si tratta di sindromi genetiche che portano a un accumulo di sostanze tossiche per la mancanza di enzimi 'spazzini' che eliminano tali sostanze).

L'idea dei ricercatori è stata di usare le staminali del cordone ombelicale come un approccio di cura universale per malattie genetiche tra le più disparate e ciascuna legata a una diversa disfunzione genetica; curare ogni singola malattia agendo sul singolo difetto genetico è un approccio molto più lento, mentre le staminali del cordone ombelicale offrono una 'materia prima' terapeutica universale, senza necessità di compatibilità tra donatore e ricevente.

Infatti gli esperti hanno prima eliminato le cellule del midollo osseo dei piccoli pazienti con un trattamento ad hoc, poi hanno temporaneamente somministrato ai bambini degli immunosoppressori per favorire l'impianto delle staminali del cordone che hanno loro iniettato. Una volta che le staminali si sono integrate nel midollo osseo dei pazienti i farmaci sono stati sospesi e le staminali hanno cominciato a lavorare senza rischi di rigetto, superando il problema genetico del singolo paziente.

"Il regime terapeutico che abbiamo sviluppato è più solido, facilmente applicabile e significativamente meno costoso" - spiega il coordinatore del lavoro Paul Szabolcs. "Abbiamo progettato un approccio che è risultato efficace per almeno 20 diverse malattie. E crediamo potrebbe essere efficace per molte, molte altre malattie genetiche", conclude.